В России официально появился самый дорогой в мире препарат «Золгенсма». От чего данное лекарство, какой состав, цена, где купить?
Сегодня в новостях было заявлено, что в России официально появился этот препарат. Хочется сразу сказать, что он от редкой болезни СМА — Спинальная мышечная атрофия. Которая является генетическим заболеванием, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. Препарат «Золгенсма дает надежду на успешное лечение.
Состав:
1 мл препарата содержит:
действующее вещество: онасемноген абепарвовек 2,0×1013 вектор-геномов (вг);
вспомогательные вещества: трометамин, магния хлорид, натрия хлорид, полоксамер 188, хлористоводородная кислота, вода для инъекций.
Показания к применению:
Препарат показан для применения у:
пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с биаллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1-го типа или пациентов со СМА с биаллельной мутацией гена SMN1 и не более чем с тремя копиями гена SMN2.
По крайней мере по статике исследования, препарат эффективен в 95%. Будет ли доступно это лекарство каждому смертному, вопрос конечно интересный. Стоимость одной дозы составляет более $2 млн. Такую высокую цену объясняют тем, что лекарство от редкой болезни, значит рынок сбыта очень мал, плюс само изготовления препарата обходится очень дорого. Но самое главное, одной дозы конечно может быть не достаточно, поэтому лечение конечно встанет очень дорого. Но если на кону стоит жизнь близкого родного человека, то конечно ни о какой цене не может быть речи. Но только лекарство все равно доступно будет единицам, остальные скорее всего будут собирать средства через телевидение, как это сейчас делается очень часто. Вроде как раньше это лекарство не было в обороте, только медицинском исследовательском центре здоровья детей. Сейчас доступен всем, только судя по комментариям, люди не сильно этому рады, так как лекарство стоит огромных денег, а значит опять получается, у кого есть деньги, тому беспокоиться не о чем.